LMA (Fàrmac pel tractament de la Leucèmia Mieloide Aguda)

Aquest projecte es desenvolupa en col·laboració amb l’empresa Ona Therapeutics mitjançant una ajuda d’ACCIO Núclis R+D.

L’objectiu del projecte és desenvolupar un conjugat anticòs-fàrmac per al tractament de la LMA. Aquest ADC ha de ser condicionalment activable, el que significa que la seva activitat citotòxica sols es desencadena en presència de encimes específiques del micro-ambient tumoral. Això permetrà un tractament més segur i efectiu de la LMA, amb un menor impacte als teixits sans. A més, el projecte busca posicionar a ONA Therapeutics al competitiu mercat global de teràpies oncològiques, que s’espera que arribi als 240 milions d’euros. La introducció d’un ADC innovador i efectiu té el potencial de captar una porció significativa d’aquest mercat, especialment als àrees amb necessitats mèdiques no cobertes. Els resultats esperats del projecte són:

-Obtenció d’espaiadors i conjugació eficient del fàrmac al anticòs monoclonal, assegurant l’estabilitat i funcionalitat de l’ADC.

-Producció i caracterització detallada de l’ADC, incloent la seva estabilitat, perfil de toxicitat i eficàcia in vitro.

-Avaluació de la farmacocinètica i biodistribució de l’ADC en models animals, així com la seva eficàcia en models murins de LMA.

-Confirmació de que l’ADC emmascarat es segur i mostra baixa toxicitat en teixits sans, activant-se específicament en el micro-ambient tumoral.