El Consorci GEMAT, VHIR i HUVH rep un ajut de l’Associació Duchenne Parent Project per al seu projecte de recerca sobre la DMD (Distròfia Muscular de Duchenne).
LAssociació Duchenne Parent Project España va lliurar, el passat dimarts 28 doctubre, un ajut econòmic per a projectes de recerca sobre la Distròfia Muscular de Duchenne (DMD) i de Becker a l’equip format per investigadors del Grup dEnginyeria de Materials (GEMAT) d’IQS, de la Vall dHebron Institut de Recerca (VHIR) i de lHospital Universitari Vall dHebron (HUVH). El projecte premiat porta per títol Estudi de leficàcia de fàrmacs amb capacitat de restaurar lexpressió de distrofina en mioblasts de pacients afectats de DMD amb mutacions nonsense, anàlisi de les causes que condicionen la variabilitat en la resposta i avaluació destratègies destinades a augmentar aquesta eficàcia en mioblasts humans i en el ratolí mdx.
L’equip de recerca de l’estudi està format per la Dra. Francina Munell (Neurologia Pediàtrica HUVH, VHIR), Dra. Elena Martínez Sáez (Anatomia patològica HUVH), Dr. Jordi Barquinero (Grup de recerca en teràpies avançades VHIR), Dra. María José Pérez García (Grup de recerca en malalties neuromusculars pediàtriques, VHIR), Dr. Salvador Borrós, Dr. David Sánchez-García, Dr. Victor Ramos i, a títol personal, Dr. Ofir Arad (GEMAT IQS).
La DMD és considerada una malaltia rara que es diagnostica durant la infància i afecta un de cada 3.500 nens al món, amb uns 20.000 casos nous cada any. Es tracta dun desordre progressiu del múscul que causa la pèrdua de la seva funció, i fa que els afectats acabin perdent totalment la seva independència.
El projecte, portat a terme pel Consorci GEMAT, VHIR i HUVH, té una durada de dos anys i se centra en analitzar la variabilitat de resposta a les noves teràpies destinades a restablir lexpressió de distrofina en pacients afectats de DMD, en especial la dirigida a corregir les mutacions nonsense amb PCT124 (Ataluren). Lobjectiu és entendre per què alguns d’aquests pacients responen menys a aquests tractaments i dissenyar noves estratègies destinades a corregir aquests problemes. La recerca es portarà a terme amb lanàlisi de la capacitat de diversos fàrmacs i la selecció dels que demostrin una major eficiència, la comprovació de lefecte beneficiós dafegir al tractament compostos capaços dinhibir la degradació del RNA mutat de la distrofina i, per últim, loptimització de larribada del fàrmac al múscul esquelètic mitjançant el desenvolupament de nanopartícules polimèriques biodegradables, que permeten lalliberament controlat del fàrmac i faciliten un millor control de la dosi i disminuir el potencial tòxic del fàrmac.
En descriure el projecte, els investigadors apunten que la millor manera dabordar-lo és mitjançant la col·laboració de centres amb experiència en malalties neuromusculars a nivell clínic i translacional i centres amb experiència contrastada en disciplines que permetin abordar nous mecanismes i estratègies. La proposta que es presenta ha estat dissenyada i desenvolupada per experts en diferents àrees: clínics amb experiència en el maneig de la Distròfia Muscular de Duchenne, neuropatòlegs experts en la interpretació dels canvis específics en les distròfies musculars, investigadors experts en teràpies avançades en miopaties i químics experts en nanobiologia.
Sobre IQS
IQS (Institut Químic de Sarrià), centre de la Companyia de Jesús, és un dels centres universitaris amb més prestigi dins del panorama acadèmic i científic nacional i internacional. Amb 109 anys d’experiència docent, IQS és una institució de referència compromesa a donar resposta als nous reptes que el context social, econòmic i industrial planteja.
IQS, membre fundador de la Universitat Ramon Llull, ha anat evolucionant des dels seus orígens focalitzats en la química a la seva configuració actual: dues escoles universitàries IQS School of Engineering i IQS School of Management, una societat IQS PEINUSA a través de la qual realitza investigació, innovació i transferència de tecnologia per a les indústries i empreses, i una divisió IQS Executive Education que ofereix formació especialitzada als professionals i a les empreses. Tot això amb el suport d’un important grup d’empreses a través de la Fundació Empreses IQS.
La formació integral de persones amb actituds, coneixements i habilitats que els capacitin i impulsin cap al seu desenvolupament personal i professional forma part de la missió d’IQS. Per això, proporciona als seus estudiants experiències que permeten desenvolupar les seves habilitats en la comunicació oral i escrita, el treball en equip, el pensament crític, la resolució de problemes i l’ús d’eines d’enginyeria, científiques i de l’àrea empresarial. Per la seva tradició científica IQS ofereix estudis de Grau, Dobles Graus, Màster i Doctorat en l’àrea de la Química i Enginyeria Química, Enginyeria Industrial, Biotecnologia, Bioenginyeria i Farmàcia a través d’IQS School of Engineering, i en l’àrea d’Administració i Direcció d’Empreses a través d’IQS School of Management.